O projeto tem por objeto a execução de pesquisa clínica multicêntrica e translacional de fase 1–2, destinada a avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia de uma dose única da terapia gênica GB221 administrada por via…

Resumo

Quem recebe

Beneficiário

CASA DOS RAROS - CENTRO DE ATENCAO INTEGRAL E TREINAMENTO EM DOENCAS RARAS

CNPJ

28.616.272/0001-30

Município do beneficiário / UF

Porto Alegre/RS · outros repasses em Porto AlegreO município é o do beneficiário informado pela fonte; o local de execução pode ser diferente e deve ser conferido no objeto.

Licitações deste órgão

Ver os editais deste CNPJ no Radar de Licitações ↗A compra ligada ao repasse é feita pelo beneficiário, por licitação ou outro procedimento previsto em lei.

Origem

Parlamentar / autor informado

Não informado pela fonte

Segmentos identificados

Saúde e equipamentosCultura e eventosAssistência social

Por que estes segmentos

• Assistência social: pessoa com deficiência
• Cultura e eventos: evento, eventos
• Saúde e equipamentos: saúde, médico, médicos

A classificação considera o texto disponível nas fontes; um plano pode incluir várias finalidades.

Objeto e finalidade

Metas e itens detalhados

• Ativação regulatória e operacionalQuantidade: 1 UNIDADE · R$ 399.772,00 · ID 247700
• Triagem e inclusão – Coortes iniciais 1A e 2A (M2–M18)Quantidade: 1 UNIDADE · R$ 399.772,00 · ID 247701
• Administração ICM e observação (M2–M24)Quantidade: 1 UNIDADE · R$ 399.772,00 · ID 247702
• Coortes de expansão 1B e 2B (M6–M30)Quantidade: 1 UNIDADE · R$ 399.772,00 · ID 247703
• Inclusão e seguimentoQuantidade: 1 UNIDADE · R$ 399.772,00 · ID 247704
• Acompanhamentos e visitasQuantidade: 1 UNIDADE · R$ 399.772,00 · ID 247705
• Monitoramento e Relatórios de Segurança (M1–M36)Quantidade: 1 UNIDADE · R$ 399.772,00 · ID 247706
• Auditoria e Governança (M18–M36)Quantidade: 1 UNIDADE · R$ 399.772,00 · ID 247707
• Análise estatística final e Relatório Clínico (M31–M36)Quantidade: 1 UNIDADE · R$ 399.772,00 · ID 247708
• Disseminação e gestão do conhecimento (M31–M36)Quantidade: 1 UNIDADE · R$ 399.772,00 · ID 247709

Histórico observado pelo Radar

Datas em que identificamos cada mudança; podem ser posteriores ao evento ou à publicação original.

1. 23/09/2026 às 19:29 (Brasília)

   Alteração identificada

   Município

   PORTO ALEGRE → Porto Alegre

   Segmentos

   Saúde e equipamentos, Cultura e eventos, Assistência social, Serviços e capacitação → Saúde e equipamentos, Cultura e eventos, Assistência social

   Estágio informado

   Impedido ou cancelado na fonte → Rejeitado na fonte

2. 23/09/2026 às 16:47 (Brasília)

   Alteração identificada

   Metas e itens

   Nenhum item → Ativação regulatória e operacional; Triagem e inclusão – Coortes iniciais 1A e 2A (M2–M18); Administração ICM e observação (M2–M24); Coortes de expansão 1B e 2B (M6–M30); Inclusão e seguimento; Acompanhamentos e visitas; Monitoramento e Relatórios de Segurança (M1–M36); Auditoria e Governança (M18–M36); Análise estatística final e Relatório Clínico (M31–M36); Disseminação e gestão do conhecimento (M31–M36)

   Objeto

   O projeto tem por objeto a execução de pesquisa clínica multicêntrica e translacional de fase 1–2, destinada a avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia de uma dose única da terapia gênica GB221 administrada por via intracisterna magna (ICM) em lactentes diagnosticados com Atrofia Muscular Espinhal tipo 1, no âmbito do Programa Nacional de Apoio à Atenção da Saúde da Pessoa com Deficiência (Pronas/PCD).O estudo propõe a implementação de uma plataforma nacional de pesquisa em terapias gênicas para doenças neuromusculares raras, coordenada pela Casa dos Raros em parceria com o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), UNICAMP e Instituto D’Or de Pesquisa (Salvador/BA), envolvendo a GemmaBio e a Fiocruz para transferência de tecnologia e futura produção nacional.A iniciativa visa promover inovação tecnológica, segurança e acesso equitativo às terapias avançadas, com vistas à redução das desigualdades regionais, fortalecimento da capacidade científica nacional e melhoria da qualidade de vida de crianças com AME tipo 1. Atividade: Ativação e preparo dos centros participantes do estudo. Indicador: % de centros ativos = (centros ativos / centros previstos) × 100 Meta: 100% dos centros ativos até o M6 (mês 6) META 1 – Centros ativados e prontos Atividade: Inclusão dos participantes nas coortes 1A e 2A. Indicador: Número de inclusões nas coortes 1A e 2A. Meta: ≥ 6 inclusões até o M18 (mês 18) META 2 – Inclusão das coortes iniciais Atividade: Monitoramento de segurança dos participantes durante o estudo. Indicador: Incidência de EAG (Eventos Adversos Graves) relacionados, CTCAE ≥ 3. Meta: 0 TLD (toxicidade limitante de dose) até o M24 (mês 24) META 3 – Avaliação de segurança Atividade: Avaliar os resultados de eficácia em comparação ao baseline. Indicador: Δ CHOP-INTEND e marcos HINE-2 versus baseline. Meta: Melhora média ≥ valor predefinido até o M24 (mês 24) META 4 – Avaliação de eficácia preliminar Atividade: Realização e emissão dos relatórios de análise do IDMC (Independent Data Monitoring Committee). Indicador: Número de relatórios IDMC emitidos. Meta: ≥ 2 relatórios até o M30 (mês 30) META 5 – Emissão das análises do IDMC → O projeto tem por objeto a execução de pesquisa clínica multicêntrica e translacional de fase 1–2, destinada a avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia de uma dose única da terapia gênica GB221 administrada por via intracisterna magna (ICM) em lactentes diagnosticados com Atrofia Muscular Espinhal tipo 1, no âmbito do Programa Nacional de Apoio à Atenção da Saúde da Pessoa com Deficiência (Pronas/PCD).O estudo propõe a implementação de uma plataforma nacional de pesquisa em terapias gênicas para doenças neuromusculares raras, coordenada pela Casa dos Raros em parceria com o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), UNICAMP e Instituto D’Or de Pesquisa (Salvador/BA), envolvendo a GemmaBio e a Fiocruz para transferência de tecnologia e futura produção nacional.A iniciativa visa promover inovação tecnológica, segurança e acesso equitativo às terapias avançadas, com vistas à redução das desigualdades regionais, fortalecimento da capacidade científica nacional e melhoria da qualidade de vida de crianças com AME tipo 1. Atividade: Ativação e preparo dos centros participantes do estudo. Indicador: % de centros ativos = (centros ativos / centros previstos) × 100 Meta: 100% dos centros ativos até o M6 (mês 6) META 1 – Centros ativados e prontos Ativação regulatória e operacional Contratação da empresa Intrials Clinical Research para suporte técnico-operacional, incluindo gestão regulatória, elaboração de SOPs, contratos, capacitação e abertura dos centros. Triagem e inclusão – Coortes iniciais 1A e 2A (M2–M18) Execução das atividades clínicas de triagem, inclusão e monitoramento dos primeiros pacientes (coortes 1A e 2A), conforme protocolo GB221. Atividade: Inclusão dos participantes nas coortes 1A e 2A. Indicador: Número de inclusões nas coortes 1A e 2A. Meta: ≥ 6 inclusões até o M18 (mês 18) META 2 – Inclusão das coortes iniciais Administração ICM e observação (M2–M24) Insumos médicos, kits laboratoriais e materiais de segurança utilizados na administração intracisterna e acompanhamento imediato dos pacientes. Coortes de expansão 1B e 2B (M6–M30) Continuidade das atividades clínicas, visitas e follow-up das coortes de expansão, com registro eletrônico de dados (eCRF) e acompanhamento centralizado. Atividade: Monitoramento de segurança dos participantes durante o estudo. Indicador: Incidência de EAG (Eventos Adversos Graves) relacionados, CTCAE ≥ 3. Meta: 0 TLD (toxicidade limitante de dose) até o M24 (mês 24) META 3 – Avaliação de segurança Inclusão e seguimento Condução clínica e follow-up dos pacientes incluídos nas coortes de expansão Acompanhamentos e visitas Pagamento da equipe técnica responsável pela coordenação geral e gestão administrativo-financeira do projeto. Atividade: Avaliar os resultados de eficácia em comparação ao baseline. Indicador: Δ CHOP-INTEND e marcos HINE-2 versus baseline. Meta: Melhora média ≥ valor predefinido até o M24 (mês 24) META 4 – Avaliação de eficácia preliminar Monitoramento e Relatórios de Segurança (M1–M36) Atuação do Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) e emissão de relatórios de segurança e eficácia intermediários. Auditoria e Governança (M18–M36) Auditoria externa independente para verificação de conformidade ética, regulatória e financeira, conforme exigências do PRONAS/PCD. Atividade: Realização e emissão dos relatórios de análise do IDMC (Independent Data Monitoring Committee). Indicador: Número de relatórios IDMC emitidos. Meta: ≥ 2 relatórios até o M30 (mês 30) META 5 – Emissão das análises do IDMC Análise estatística final e Relatório Clínico (M31–M36) Consolidação dos resultados clínicos e laboratoriais, análise estatística e elaboração do Relatório Clínico Final (CSR) e pacote técnico para transferência tecnológica à Fiocruz. Disseminação e gestão do conhecimento (M31–M36) Organização de workshops e eventos de divulgação científica para profissionais de saúde e gestores públicos, com publicação dos resultados em revistas indexadas.

   Segmentos

   Saúde e equipamentos, Cultura e eventos, Assistência social → Saúde e equipamentos, Cultura e eventos, Assistência social, Serviços e capacitação

3. 23/09/2026 às 13:18 (Brasília)

   Registro incorporado à base

Visto pela primeira vez em 23/09/2026 às 13:18 (Brasília) · última verificação em 26/09/2026 às 02:18 (Brasília) · última alteração observada em 23/09/2026 às 19:29 (Brasília). Entender a cobertura →

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